ژن درمانی ناجی موش‌های مبتلا به اختلال قلبی

به گزارش خبرگزاری صدا و سیما ، سندرم بروگادا اغلب با ضربان قلب نامنظم (آریتمی) کشنده مشخص  باعث مرگ ناگهانی در افراد نسبتاً جوان می‌ شود ، از طرفی اغلب دارو‌های ضدآریتمی از آریتمی جلوگیری نمی‌کنند.

جهش در SCN۵A، کدکننده کانال سدیم قلبی NaV۱.۵، باعث ۲۵ تا ۳۰ درصد موارد سندرم بروگادا می‌شود، پیش از این، محققان دریافته بودند که پروتئین چپرون کوچک ۲۰ کیلو دالتونی MOG۱ به NaV۱.۵ متصل و باعث انتقال NaV۱.۵ به سطح سلول می‌شود،  در این مطالعه استراتژی ژن‌درمانی از MOG۱ استفاده می‌کند که جایگزینی برای هدف قراردادن SCN۵A ، که برای ژن‌درمانی مناسب نیست ارائه می‌دهد.

محققان یک مدل موش knock_in از سندرم بروگادا را با استفاده از یک جهش SCN۵A، ایجاد  و سپس ژن‌درمانی AAV۹-MOG۱ را در این مدل موش آزمایش کردند و دریافتند که این روش نقایص کانال سدیم را معکوس می‌کند و ناهنجاری‌های الکتروفیزیولوژیک قلب و ویژگی‌های بالینی مرتبط با سندرم بروگادا را بهبود می‌بخشد.

محققان با  این روش بر روی یک مدل موش knock_in انسانی شده هتروزیگوت دیگر که جهش SCN۵A متفاوتی را بیان می‌کند، پشتیبانی کردند. در این مدل، AAV۹-MOG۱ بیان NaV۱.۵ سطح سلول را افزایش داد و آریتمی قلبی را اصلاح کرد. با این حال، هنوز مشخص نیست که آیا ژن‌درمانی AAV۹-MOG۱ می‌تواند در مورد موارد شدیدتر نارسایی قلبی استفاده شود یا خیر.